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基因治療

基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病,以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中,使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。

基因治療

NEJM重磅!全球首例基因治療鐮狀細胞病臨床試驗獲得成功丨奇點猛科技

基因治療遺傳疾病在昨天又邁出了實質性的一步! 昨天的《新英格蘭醫學雜志》上刊登了一個研究成果,美國BlueBird公司和巴黎Necker兒童醫院展開合作,在臨床試驗(NCT02151526)中幫助一位幸運的15歲男孩“擺…

史無前例:中國科學家利用基因治療讓先天性耳聾小鼠聽到「悄悄話」 | 奇點猛科技

在我國,平均每1000個新生兒中,就有2-3個患有遺傳性的先天耳聾,這種基因層面的疾病一直沒有很好的治療方法,要么依靠助聽器和人工耳蝸,要么就只能慢慢適應這種“無聲的生活”。但是,隨著基因治療的興起,這些先天性耳聾患者也…

哈佛美女科學家發明「癌可貼」,帥的一塌糊涂丨奇點猛科技

「云南白藥創可貼,有藥好的更快些。」 這句廣告詞將創可貼和藥聯系在一起,成功地把「創可貼有藥才好」這一觀念深植人心,于是這個創可貼迅速在小創傷市場大獲成功,大街小巷隨處可見。 近日,哈佛醫學院Natalie Artzi博…

免疫治療、基因治療和疫苗,mRNA都要插一腳了!丨奇點猛科技

自上個世紀八九十年代以來,mRNA藥物的研發已經走過了近30年的歷程。這個過程如此艱辛而漫長,很多在幾年前就從事mRNA藥物研發的人,在心里已經默默地放棄它了。因為在這不長不短的幾十年間,研究來研究去,需要解決的還是那幾…

瘋狂的年代:基因治療讓她年輕20歲 | 奇點理想國

對于大多數人來講,「生老病死」是人之常情。但是,有一位45歲的女企業家,她想成為「老病死」的例外。作為拒絕接受衰老的生物黑客運動重要人物之一,Elizabeth Parrish身先士卒,拿自己做抗衰老的DIY臨床試驗。 …

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這位中國科學家竟把綠藻基因轉入人體治療疾病 | 奇點猛科技

由于北方的天氣開始轉暖,小強開始活躍起來。有天晚上進門坐下來之后,發現門口趴著一只小強,一動不動。它顯然是受到開門的驚嚇,本能的靜止下來,等到周圍的氣氛稍微正常,再伺機逃走。 在自然界中,有很多動物都擁有這樣的本能,比如…

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這四家生物公司一年吸金40億美金,他們在搗鼓啥黑科技?

2015年11月3日,成立于2000年的CureVac對外公布獲得由Baillie Gifford領投的1.1億美元F輪投資,Bill & Melinda Gates Foundation等跟投。截止本輪融資,C…

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讓資本瘋狂的基因治療,究竟有什么魔力?

9月23日美國基因治療公司REGENXBIO宣布完成IPO,共募集到1.594億美元。成為第6家專注基因治療領域的上市公司。其他5家公司情況如下表。 當然,目前在生物科技領域成立幾家公司,獲得幾個億的融資并不是多罕見的事…

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